Suomen Lääketieteen Säätiön neliosaisen “Sukellus syvälle”-podcastin kolmannessa jaksossa keskustellaan lääkekehityksestä ja siihen liittyvistä eettisistä kysymyksistä. Jos uusi syöpälääke lisää elinikää keskimäärin puoli vuotta, mitä se saa maksaa? Miten hyvin ja tasapuolisesti Suomen lääkekorvausjärjestelmä toimii? Miten saadaan kehitettyä lääkkeitä myös harvinaisiin sairauksiin ja köyhien maiden sairauksien hoitoon? Haastateltavina ovat Turun yliopiston kliinisen farmakologian apulaisprofessori Aleksi Tornio ja STM:n johtava asiantuntija Lauri Pelkonen. Toimittaja on Mari Heikkilä. Säätiön Tulevaisuuden lääketiedettä -podcastin kaikki jaksot ovat kuunneltavissa Spotifyssä, Soundcloudissa ja muilla podcast-alustoilla.
Toukokuussa 2024 Yhdysvaltain lääkeviranomaiset hyväksyivät markkinoille geenihoitolääkkeen erittäin harvinaiseen perinnölliseen sairauteen, metakromaattiseen leukodystrofiaan. Tauti aiheuttaa aivojen valkean aineen surkastumishäiriön, joka johtaa lapsen kuolemaan viiden vuoden ikään mennessä. Geenihoitolääke annetaan yhtenä kerta-annoksena. Annos maksaa noin neljä miljoonaa euroa.
Uudet kalliit lääkkeet herättävät kysymyksen, mikä on ihmiselämän arvo. Mitä yksi elinkuukausi tai -vuosi saa maksaa? Joissain maissa, kuten Britanniassa, on jo asetettu kynnysarvoja lääkkeiden hinnoille.
Mitä yksi elinkuukausi tai -vuosi saa maksaa?
— Nämähän ovat äärimmäisen vaikeita eettisiä kysymyksiä. Suomihan ei ole määritellyt tiettyä kynnysarvoa lääkkeen kustannukselle, sosiaali- ja terveysministeriön johtava asiantuntija Lauri Pelkonen kertoo.
Perusongelma uusien lääkkeiden kohdalla on, että hoidollinen arvo on usein vaikea määrittää.
— Kun tehdään uudesta lääkkeestä terveystaloudellinen arvio ja käyttöönottopäätös, tiedetään vain, miltä lääke on näyttänyt tutkimuksissa. Meillä ei ole mitään käsitystä siitä, miten lääke toimii reaalielämässä. Lääkkeen käyttäjät ovat toisenlaisia, kuin se valikoitu joukko, jolla tehtiin tutkimukset, Pelkonen toteaa.
Suomessa ollaan päädytty ratkaisuun, jossa uusi lääke voidaan hyväksyä ehdollisesti korvattavaksi, jos sen kustannusvaikuttavuuteen liittyy tavallista enemmän epävarmuutta. Tällöin Lääkkeiden Hintalautakunta Hila ja lääkeyritys tekevät luottamuksellisen riskinjakosopimuksen eli kustannuksia ja riskiä jaetaan.
Lääkkeitä vain rikkaille länsimaisille ihmisille?
Koska lääkekehitys tapahtuu pitkälti kaupallisten lääkeyhtiöiden voimin ja yritysten tavoitteena on tuottaa voittoa, lääkkeitä tuotetaan lähinnä rikkaiden länsimaisten ihmisten tauteihin. Eniten niitä tulee syövänhoitoon, sydän-, iho-, suolisto-, hermosto- ja verisairauksiin. Esimerkiksi uusia antibiootteja kehitetään vähän, vaikka niille olisi tarvetta, sillä kehitystyö on kallista ja vaarana on bakteerien muuttuminen nopeasti vastustuskykyisiksi.
Uusia antibiootteja kehitetään vähän, vaikka niille olisi tarvetta.
On myös iso eettinen kysymys, miten lääkekehitystä saataisiin kohdistettua niihin tauteihin, jotka vammauttavat ja tappavat ihmisiä köyhissä maissa.
— Kyllähän tämä on tietynlainen ongelma. Lääkekehityksessä ja siinä strategiassa, miten lääkkeen hinnoittelu muodostuu, varmasti huomioidaan maksuhalukkuus ja maksumahdollisuus. Se on realiteetti, kliinisen farmakologian apulaisprofessori Aleksi Tornio toteaa.
Maailman terveysjärjestö WHO käynnisti vuonna 2012 kampanjan ns. laiminlyötyjen trooppisten tautien kitkemiseksi (NTB, negleted tropical disease). Niitä ovat muun muassa noma, unitauti, changasin tauti, viskeraalinen leishmaniaasi. Hävittämiskampanjaan ovat osallistuneet myös säätiöt, kuten Bill ja Melinda Gatesin säätiö, ja tietyt lääkeyritykset.
Tornion mukaan kannattaa myös muistaa, että lääketeollisuutta on muuallakin kuin länsimaissa.
— Esimerkiksi Kiinassa on tutkivaa lääketeollisuutta ja kehitetään lääkkeitä muille markkinoille. Ne eivät välttämättä päädy Euroopan tai Yhdysvaltain markkinoille.
Lääkkeillä voisi olla uusiokäyttöä
Yksi iso kysymys on, voisimmeko hyödyntää aiempien lääketutkimusten satoa nykyistä tehokkaammin. Tutkittuja lääkeainemolekyylejä on jo olemassa valtava repertuaari. Joukosta saattaisi “kierrättämällä” hyvinkin löytyä hoitoja eri sairauksiin.
Tästä on useita esimerkkejä: Alun perin sydänsairauksien hoitoon kehitteillä ollutta sildenafiilia käytetään nykyisin erektiolääkkeenä ja hoitona keuhkoverenpainetautiin. Talidomidi on nykyisin uusiokäytössä lepran ja verisyövän, multippelin myelooman hoidossa. Malarialääkkeeksi kehitettyä hydroksiklorokiinia puolestaan käytetään autoimmuunisairauksien, kuten nivelreuman, hoitoon.
— Lääkkeiden “repurposing” eli vanhoille lääkkeille uusien käyttöaiheiden etsiminen on ihan toimiva järjestely. Lääkkeelle on jo tehty prekliiniset kokeet ja turvallisuus ihmisillä tunnetaan. Eli päästään liikkeelle nopeammin kuin lähdettäessä kehittämään kokonaan uutta lääkettä, Tornio selittää.
Tämä on alue, jossa akateemisella tutkimuksella ja sen rahoittajilla, kuten säätiöillä, on paikka viedä lääketiedettä ja hoitoja eteenpäin.
Haasteena kuitenkin on, että lääkkeen toimivuus ja teho kyseisessä sairaudessa pitäisi perinteiseen tapaan tutkia kliinisillä kokeilla — jotka ovat kalliita. Koska lääkeyrityksillä ei ole taloudellista motivaatiota lähteä tekemään tällaisia tutkimuksia, tarvittaisiin muita rahoittajia.
— Tämä on alue, jossa akateemisella tutkimuksella ja akateemisen tutkimuksen rahoittajilla, kuten säätiöillä, on paikka viedä lääketiedettä ja hoitoja eteenpäin, Tornio toteaa.
Kiinnostaako aihe? Kuuntele Lääketieteen Säätiön podcast ”Sukellus syvälle — Onko mitään rajaa sille, mitä lääke voi maksaa?”. Suomen lääketieteen säätiön neliosainen podcast-sarja “Sukellus syvälle” käsittelee lääketieteellisen tutkimuksen ja hoidon etiikkaa. Tykkää Tulevaisuuden lääketiedettä -podcastista Spotifyssä tai muilla podcastalustoilla, niin saat tiedon, kun seuraava jakso ilmestyy.