Miten kuukausista tehdään vuosia?

Tutkimuksesta selkeästi -blogissa lääketieteen tutkijat avaavat näkökulmia lääketieteellisen tutkimuksen merkitykseen ja tutkimustyön arkeen. Blogisarja on osa tutkitun tiedon teemavuotta. 

Syöpälääkärin työssä tärkeää on potilaan ja omaisten toivon ylläpitäminen ja tukeminen. Mutta mitä jos kerrottavaksi jää, että hoidolla ei voi parantua ja parhaimmillaankin taudin etenemistä vain venytetään viikoista kuukausiksi? Englantilaisen, syöpäpotilaiden haastatteluihin perustuvan tutkimuksen mukaan levinnyttä syöpää sairastavat potilaat eivät halunneet jatkaa vaikeita haittoja aiheuttavia lääkehoitoja, jos niillä pystyttiin vain hidastamaan taudin kulkua (Jenkins et al., 2018).

Syövänhoidot ovat kehittyneet valtavasti viime vuosikymmeninä. Vaikka yhä useampi sairastuu syöpään, yhä useampi myös paranee taudistaan. Tauti on raju, mutta niin ovat hoidotkin.

Syöpähoidot voivat aiheuttaa vakavia, jopa kuolemaan johtavia haittoja. Eettisesti hyväksyttävää näin vaikeita haittoja sisältävien hoitojen käytöstä tekee itse taudin, syövän, vaarallisuus. Hädän hetkellä toivoon tartutaan molemmin käsin. Hoitopäätöksiä tehtäessä syöpälääkärin pyrkimys on yhteisymmärryksessä potilaan kanssa valita rajallisesta määrästä lääkehoitoja juuri tälle potilaalle sopiva lääkehoito. Sopiva lääkehoito on sellainen, joka on tutkimuksessa todettu tehokkaaksi kyseisessä tautityypissä, eikä potilaalla ole terveydentilastaan tai omista arvoistaan aiheutuvia esteitä lääkitykselle.

Suoraviivainen vastaus on, että syöpälääke, joka pidentää syöpäpotilaan elämää, on tehokas lääke. Tai syöpälääke, joka merkittävästi hidastaa potilaan taudin etenemistä. Mutta mikä on riittävän merkittävästi hidastunut taudin etenemisaika? Potilaat tai omaiset usein kysyvät syöpälääkäriltä, paljonko heillä on aikaa jäljellä. Tai miten todennäköistä on, että he hyötyvät lääkkeestä? Lääketutkimuksien tulokset ovat mediaaneja ja tilastollisia todennäköisyyksiä, jotka rakentuvat satojen, joskus tuhansien potilaiden yhteen summautuvista päivistä lääkehoidon tehoa arvioivien viipaletietokonekuvausten välissä. Tulokset kertovat, miten todennäköistä on, että satunnaistetussa tutkimuksessa etukäteen valitun tutkimusmuuttujan, esimerkiksi elossaolon, ero eri tutkimushaarojen välillä on sattumaa. Ne eivät anna vastausta siihen, miten paljon vastaanotolla, pöydän toisella puolella istuvan ainutkertaisen potilaan kohdalla päiviä on jäljellä.

Levinnyttä syöpää on pidetty parantumattomana tautina. Intensiivinen tutkimus on tuonut viime vuosina potilaiden hoitoon monia uusia syöpälääkkeitä. Yksi merkittävimmistä edistysaskeleista on ollut immuno-onkologisten syövänhoitojen kehitys, joka huomioitiin Nobelin lääketieteen palkinnolla vuonna 2018. Immuuniaktivaation vapauttajat ovat mullistaneet monien kiinteiden kasvainten hoidon. Onko levinnyttä keuhkosyöpää sairastava potilas parantunut, jos viiden vuoden kuluttua syöpään sairastumisesta hän on edelleen elossa?

Valitettavasti vain murto-osa, parhaimmillaankin alle puolet potilaista hyötyy näistä uusista lääkehoidoista. Emme tiedä riittävällä tarkkuudella, kuka hyötyy immunologisista syövän lääkehoidoista emmekä myöskään tiedä kuka potilaista saa vakavia, mahdollisesti pysyviä haittoja. Syöpälääkärille tämä synnyttää uudenlaisen eettisen ongelman: valittavissa on lääke, joka voi merkittävästi muuttaa potilaan taudinkulkua, mutta etukäteen on mahdoton tietää, hyötyykö potilaasi vai saako hän kenties pysyvää insuliinihoitoa vaativan diabeteksen tehottomasta lääkehoitokokeilusta.

Kliinisenä tutkijana haluan yhdistää teorian ja käytännön. Väitöskirjatyöni käsitteli immunologisten syövänhoitojen ennustetekijöitä sekä digitaalisen oireseurannan soveltuvuutta immunologisia syövänhoitoja saavien potilaiden seurantaan. Tutkimusaihe oli kansainvälisestikin täysin ainutlaatuinen, vastaavaa ei aiemmin ollut tutkittu.  Uniikki oli myös ideamme yhdistää digitaalisesti kerättyjä potilaiden raportoimia oireita, verikokeiden tuloksia sekä hoitavan lääkärin kirjaamia immunologisten syövänhoitojen haittoja kehittääksemme keinoälyyn pohjautuvia ennustemalleja, jotka paitsi antavat arvokasta tietoa lääkkeiden hyöty-haittasuhteesta, myös ottavat potilaan aktiiviseksi osaksi omaa hoitoaan (Iivanainen et al., 2020).

Tutkimus vaatii aikaa ja osaamista. Ja rahaa. Lääketieteen säätiöltä saamani apuraha on yksi palanen pelissä, jonka tavoitteena on kehittää entistä vaikuttavampia syövänhoitoja. Haluan olla mukana löytämässä tehokkaampia ja parempia tapoja hoitaa potilaita. Jotta yhä useamman syöpäpotilaan kuukausista tulee vuosia.

Lähteet

• Jenkins et al. Do drugs offering only PFS maintain quality of life sufficiently from a patient’s perspective? Results from AVALPROFS (Assessing the ‘VALue’ to patients of PROgression Free Survival) study. Support Care Cancer, 2018;26(11):3941-3949.
• Iivanainen et al. Predicting the onset of immune-related adverse events (irAEs) in immune checkpoint inhibitor (ICI) therapies using a machine learning (ML) model trained with electronic patient-reported outcomes (ePROs) and lab measurements. Annals of Oncology (2020) 31 (suppl_4): S988-S1017.
• Iivanainen et al. Predicting objective response rate (ORR) in immune checkpoint inhibitor (ICI) therapies with machine learning (ML) by combining clinical and patient-reported data. Annals of Oncology (2020) 31 (suppl_7): S1428-S1440.