Myelofibroosi on harvinainen verisyöpä, jossa luuytimeen kertyy sidekudosta. Sairaus aiheuttaa esimerkiksi pernan suurentumista ja voi johtaa kuolemaan. Markkinoilla olevat lääkkeet helpottavat oireita mutta eivät pysäytä tautia.
Nyt kehitteillä on uusi lääke, jonka synnyssä näyttelee merkittävää roolia Tampereen yliopiston mikrobiologian ja immunologian professori Olli Silvennoinen tutkimusryhmineen. Silvennoinen on tutkinut 1990-luvulta asti solujen sisäistä viestintää ohjaavia JAK-proteiineja – ja juuri niistä näyttäisi löytyvän avain myelofibroosin parempaan hoitoon.
– Elämäntehtäväni on ymmärtää JAKien toimintaa ja tuoda tämä ymmärrys potilaiden hyödyksi, Silvennoinen toteaa.
Vuonna 2019 hän perusti kansainvälisten kollegoidensa kanssa Ajax Therapeutics -yhtiön, joka ryhtyi kehittämään verisyöpään uutta lääkettä. Projekti eteni niin hyvin, että kesällä 2026 lääkejätti Eli Lilly osti yhtiön 2,3 miljardilla. Silvennoinen luottaa uuden omistajan edistävän tutkijoiden päätavoitetta.
– Motiivimme on ollut kehittää tiettyyn verisyöpään mahdollisimman hyvä lääke.
Ensimmäisten potilastestien tulokset lupaavia
Myelofibroosiin sairastuu vuosittain noin yksi 100 000 suomalaisesta. Tauti kuuluu MPN-verisairauksiin, joissa verisolujen tuotanto on hallitsematonta ja solujen sisäinen viestintä häiriintyy. Sairaudet usein pahenevat ajan myötä – esimerkiksi myelofibroosista voi kehittyä akuutti leukemia.
Miten uusi lääke voi auttaa? Yli 80 prosentilla MPN-potilaista on solujen sisäistä viestintää välittävässä JAK2-proteiinissa mutaatio, joka saa proteiinin ylikierroksille. Lääke kohdistuu juuri tähän mutaatioon toisin kuin markkinoilla olevat hoidot.
– Nykyiset lääkkeet ovat tehokkaita hillitsemään kliinisiä oireita, mutta ne menettävät jossain vaiheessa tehonsa, Silvennoinen kertoo.
Uutta lääkettä on testattu noin 20 potilaalla, ja kesällä 2026 julkaistiin lupaavia tuloksia: lääke helpotti oireita merkittävästi ja vaikutti mutatoituneeseen JAK2-proteiiniin, Silvennoinen kertoo. Sillä näyttäisi siis olevan potentiaalia jarruttaa myelofibroosia ja auttaa myös muita MPN-potilaita. Tämä parantaisi sairastuneiden elämää ja säästäisi yhteiskunnan varoja.
– Olimme saaneet lupaavia tuloksia tautimalleissa mutta olimme iloisesti hämmästyneitä siitä, miten hienosti tämä lääke toimii klinikassa.
Innovaation mahdollisti tutkijoiden joukkovoima
Lääkkeen taustalla on vuosikymmenten perustutkimus. Silvennoinen kiinnostui veren biologiasta nuorena työskennellessään SPR:n veripalvelussa. Väiteltyään hän lähti Yhdysvaltoihin post doc -tutkijaksi etsimään sytokiinien eli solujen toimintaa ohjaavien viestimolekyylien proteiineja. Työ johti JAK2 ja JAK3 -proteiinien kloonaukseen ja auttoi tunnistamaan verisolujen muodostumiselle tärkeän JAK-STAT-viestireitin.
Suomeen palattuaan Silvennoinen keskittyi ryhmineen JAK2:een. Tuloksena oli uraauurtavaa tietoa JAKien pseudokinaasi-osasta, joka on soluviestinnän keskeinen säädin.
– Se on osoittautunut hyvin tärkeäksi uudeksi lääkekehityskohteeksi.
Pseudokinaasissa sijaitsee myös MPN-veritaudeille kriittinen mutaatio. Ajax Therapeuticsin lääke pyrkii hillitsemään mutaatiota epäsuorasti sitoutumalla varsinaiseen kinaasiin sen ollessa lepotilassa. Lääkeidea syntyi vuonna 2015, kun Silvennoinen ja neljä muuta JAK2-tutkijaa kokoontuivat. Ensimmäiset JAK-estäjät olivat tuolloin käytössä mutta eivät jarruttaneet myelofibroosia.
– Sanoimme yhteen ääneen, että tämän pöydän ympärillä on paras osaaminen JAK2:sta. Meidän tehtävämme on yrittää kehittää parempi lääke.
Tästä alkoi usean vuoden akateeminen yhteistyö. Sen seurauksena viisikko perusti Ajax Therapeuticsin ja vei lääkkeen kliinisiin kokeisiin Goldman Sachsin ja muiden sijoittajien rahoituksella.
Kaupallistamiseen kannustaa positiivinen velvollisuus
Myelofibroosi-lääkettä luotsaa nyt markkinoille Eli Lilly, ja Silvennoinen tukee työtä neuvonantajana. Toiveissa on, että molekyylin matka jatkuu pian faasi 2:n ja 3:n kokeisiin.
– Lääkeyrityksen avulla on mahdollista edetä nopeasti jatkotutkimuksiin.
Silvennoinen on edistänyt tieteen kaupallistamista läpi uransa. Jo 1990-luvulla hän oli mukana patentoimassa kinaasilöytöjä St. Jude Children’s Research Hospitalille, joka hoitaa lapsia ilmaiseksi. Nyt hänen ryhmällään Tampereella on uusia lääkeaihioita kehityksessä.
Kaupallistamisen kipinä syttyi nuorena kinaasipioneeri Joseph Schlessingerin ryhmässä. Sieltä tarttui ajatus: tutkijoilla on positiivinen velvollisuus miettiä huippujulkaisujen lisäksi työnsä muitakin hyötyjä.
– Olemme sen velkaa yhteiskunnalle ja rahoittajille mutta etenkin niille potilaille, joihin tämä voi vaikuttaa.
Tutustu uuteen lääkemolekyyliin tarkemmin!
Professori Olli Silvennoinen on yksi kolmesta kärkiehdokkaasta Pohjolan lääketieteen innovaatiopalkinnon saajaksi. Palkinto jaetaan Helsingin Lääkäripäivillä tammikuussa 2027.
Valokuva: Veikko Somerpuro